Wszystko, co warto wiedzieć o leczeniu SMA w Polsce

Od 1 września w Polsce są refundowane trzy różne terapie dla osób z SMA. Przynajmniej oficjalnie, bo ze względu na procedury musi upłynąć jeszcze trochę czasu zanim dwie nowe terapie (jedna jest refundowana już od 2019 roku) będą mogły wystartować. Na ten moment Polska refunduje wszystkie trzy formy leczenia. Co to oznacza dla pacjentów? Która terapia jest najlepsza? Czy każdy będzie miał wybór?

Trzy terapie dla osób z SMA

Polska refunduje obecnie wszystkie trzy dostępne terapie dla osób z SMA. Od 2019 roku pacjenci mogli korzystać z leczenia Spinrazą (nakłucie lędźwiowe co kilka miesięcy), a obecnie dołączono jeszcze dwa inne leki: Zolgensma (jednorazowa terapia genowa) i Evrysdi (codzienne podania doustnej zawiesiny).

Każda z terapii jest skuteczna, nie ma lepszych i gorszych leków. Duże znaczenie ma jednak stan zdrowia pacjenta przy rozpoczęciu leczenia. Każda z terapii zadziała najlepiej u dzieci, szczególnie u tych, u których nie wystąpiły jeszcze objawy choroby. Dorośli pacjenci również robią postępy, ale w ich przypadku nie należy spodziewać się spektakularności – choroba zrobiła już spustoszenie w organizmie i głównym zadaniem leku jest jej zahamowanie. Leczenie warto wspierać intensywną rehabilitacją.

Czym różnią się poszczególne leki?

Choć obecnie w Polsce są dostępne trzy terapie na SMA, nie oznacza to niestety, że pacjent może samodzielnie wybrać formę leczenia. Ta decyzja należy do lekarzy. Działanie każdego z trzech leków jest podobne i co ważne – każdy z nich jest skuteczny. Czym więc się różnią? Przede wszystkim sposobem podania.

• Zolgensma to terapia genowa przeznaczona wyłącznie dla dzieci ważących mniej niż 13 kg (w Polsce – do 6. miesiąca życia). Lek podaje się raz, w trwającym około godziny wlewie dożylnym, w szpitalu, pod okiem lekarza.
• Spinraza (nusinersen) jest lekiem stosowanym bez ograniczeń wiekowych. Podanie następuje poprzez cykliczne nakłucia lędźwiowe, co 3-4 miesiące. Ze względu na skoliozę, jaka występuje zazwyczaj u pacjentów z SMA, nierzadko występują problemy z podaniem leku.
• Evrysdi (risdiplam) to lek w formie doustnej zawiesiny, przeznaczony dla pacjentów od 2. miesiąca życia. Przyjmuje się go codziennie, w warunkach domowych, w dawce dostosowanej do wagi pacjenta. W Polsce, póki co, jest dedykowany tylko pacjentom, którzy z powodów medycznych nie mogą skorzystać z innych terapii.

W przypadku dorosłych pacjentów, którzy zwykle zmagają się ze skoliozą i/lub są po operacji stabilizacji kręgosłupa, najlepszym wyborem jest oczywiście terapia doustna. To wygodna forma, która nie jest ryzykowna jak nakłucia lędźwiowe i nie wymaga regularnych wizyt w szpitalu. Niestety, na ten moment decyzje należą do lekarzy, a ci nie zawsze biorą pod uwagę zdanie i sugestie pacjentów. A szkoda, bo jest to powód, dla którego kilka znajomych mi osób zrezygnowało z jakiegokolwiek leczenia.

„Nie wszystkie dzieci zostaną objęte leczeniem”, czyli nie wierz we wszystko, co mówią media

Po ogłoszeniu refundacji wszystkich trzech terapii na SMA, w mediach (również społecznościowych) zawrzało. Rozpoczęła się kłamliwa narracja o tym, że dzieci, które 1 września będą miały ukończony 6. miesiąc życia, pozostaną bez leczenia. Nie jest to prawda! Te dzieci są już leczone Spinrazą, której skuteczność jest równie dobra. Noworodek leczony Spinrazą od pierwszych dni życia też będzie rozwijał się normalnie. Zgodnie z zaleceniami producenta, dziecko, które skorzystało już z innej terapii, nie może być leczone Zolgensma. Nie jest to fanaberia naszych decydentów, a warunek mający na uwadze zdrowie i życie pacjenta. Leczenie Spinrazą jest jednak dostępne dla każdego i oferuje tak samo dobre wyniki, jak terapia genowa.

Jeszcze kilka lat temu nie było perspektyw na leczenie SMA. Gdy pojawiły się pierwsze leki, polskie rodziny jeździły na leczenie po Europie – głównie do Belgii. Teraz mamy trzy refundowane terapie. Rocznie w Polsce rodzi się ok. 50 dzieci z SMA. Dzięki terapiom, każde będzie żyć.